这篇文章是我们特别报道欧洲即将出台的新卫生技术评估条例(HTAR)的一部分。
EFPIA HTA工作组的Inka Heikkinen和James Ryan与Euractiv的Nicole Verbeeck进行了交谈，就建立一个强大的HTA系统——一个为欧洲或成员国的患者、行业和进步服务的系统——提供了见解。
Inka Heikkinen是EFPIA HTA工作组的成员，也是MSD全球监管政策总监;James Ryan也是EFPIA HTA工作组的成员，也是阿斯利康HTA政策总监。
Euractiv:欧盟新的卫生技术评估条例(HTAR)为欧洲提供了一个重要的机会。你能详细说明一下这个机会意味着什么吗?
詹姆斯:欧盟有一个独特的机会来建立一个世界级的卫生技术评估(HTA)系统。为了实现这一目标，我们必须优先考虑几个关键因素，如高质量、包容性、pico的可预测性和方法的透明度。然而，这些方面都存在挑战。
Euractiv:让我们深入了解与确保高质量评估相关的挑战。你看到了什么障碍?
Inka:质量在任何HTA系统中都是最重要的。然而，我们面临的一个主要障碍是完成档案所需的时间。多家公司在EUnetHTA联合行动2和3中的经验表明，需要135天的时间来创建一个强大的档案，以及有意义的HTD参与。匆忙和限制这个过程可能会影响质量，所以找到适当的平衡是至关重要的。
Euractiv:包容性是另一个关键考虑因素。它对行业有何影响?
Inka:包容性不仅对大公司很重要，对小公司也很重要。不切实际的最后期限可能是有害的，尤其是对小公司来说。例如，期望他们在短短90天内编译数百个表是不切实际的。如此严格的要求使生态系统处于危险之中。妥协的提交导致欧盟一级的评估不佳，并在国家进程中产生连锁效应。我们需要一个赋予所有公司权力的立法框架，无论其规模大小。
Euractiv:档案的透明度如何?
Inka:透明度是必要的，但我们对发布整个档案，包括一些小的分组分析有保留意见。虽然我们理解其意图，但出版的完全透明都伴随着对不可靠分析的误解的责任。保持适当的平衡对于避免不必要的风险至关重要。
Euractiv:您能深入探讨一下与档案规模有关的问题吗?
James:为EU JCA准备档案是一项广泛的工作，超过了典型的德国档案的复杂性，后者需要HTD参与，需要6个月的时间来完成。我们预计欧盟的档案将比标准的德国提交的文件大三到四倍，达到数百甚至数千页。
间接比较的包含增加了复杂性和稀缺的额外资源。尽管只有三个月的时间来完成这项任务，但提交所需的时间和精力被严重低估了，这使得数据分析、完整性和完整性难以维护。
此外，实施法案提供了时间表，但没有提供我们需要的关键可预测性——预测和尽早看到最终范围的能力。直到最后阶段，这个过程的范围仍然不确定，让我们猜测关键问题。
印卡:这是有风险的，风险是针对病人的，而不是针对我们。他们是等待解决方案的人。记住，解决这些挑战对HTA系统的成功至关重要，并直接影响患者的生活。
Euractiv:您认为需要采取哪些措施来有效应对这些挑战?
James:为了应对这些复杂性，我们提出以下建议:提供一个公开的、统一的HTA方法来回应PICO调查，这对于提高业务可预测性是必要的，对于开发者来说，档案可能是什么样子的。
尽早与行业接触可以促进相互理解，提高HTA流程的有效性，并为可能不太熟悉欧洲的小型公司提供支持。许多公司现在正在进行内部PICO演习，通常预测超过20个PICO。
但是，由于会员国没有明确的指导方针和透明的合并标准，公司必须冒着风险进行分析，这对资源造成重大影响，对较小的公司造成严重影响。我们的目标是共同建立一个高质量的系统，我们提出了迄今尚未被考虑的方案。
Inka:第二，及时合作。到目前为止，最初两年主要侧重于会员国确定其作用。然而，与该行业的接触来得太晚了。尽管如此，我相信大门并没有关闭。如果我们共同关注对所有利益相关者最有利的事情，我们仍然可以取得成功。
记住，我们的共同努力对于建立一个强大的HTA系统至关重要，最终使等待解决方案的患者受益。
Euractiv:游戏行业在引入他们的观点方面扮演了什么角色?
因卡:如果我们失败、拖延或选择不提交，就没有什么可审查的了，最终，病人会推迟接受治疗，或者根本不接受治疗。我主要担心的是，人们把这个行业仅仅看作是利益相关者。在现实中，我们占据了一个不同的有利位置——一个将我们直接置于这一进程的另一边的有利位置。我们不是被动的观察者;我们是关键角色。
詹姆斯:但事情远不止这些。认识到对话的重要性至关重要。我们的行业拥有独特的跨欧洲见解和观点，对理解卫生技术及其影响做出了重大贡献。这些见解是无价的，形成了一个更全面的观点。为实现这一目标，促进和鼓励对话至关重要。这不仅仅是提交数据;它是关于积极参与有意义的对话。
Inka:随着HTA进程的展开，早期参与将成为我们的指南针。等到最后一刻再行动是不行的。我们正处在最关键的时刻，期待事态的发展，谨慎行事。真正的资产和病人都处于危险之中——这不是沙箱。
真正的人在等待切实的解决方案。那么，我建议如何立法呢?它包括透明的、基于证据的决策，以及对患者福利的坚定承诺。立法应加强对话，促进合作，并确保我们建立的制度为最依赖它的人服务。
Euractiv:随着第一个实施期限(2025年)的临近，行业准备得如何?
印卡:公司已经在行动了，积极地为即将到来的最后期限做准备。最近的实施法案提供了急需的清晰度，阐明了框架。但它并没有止步于此——一些初步的指导方针已经被接受，我们准备在未来几个月里提供进一步的指导。
协调小组与欧洲委员会一道作出了重大努力。尽管他们面临障碍，但进展是明显的。平衡速度和健壮性变得至关重要。我们正在驾驭一种微妙的平衡，确保我们建立的系统既高效又有弹性。
但这不是理论上的，而是实际的。我们不再处于沙盒中;真正的资产和病人危在旦夕。实验并非没有风险。随着2025年的临近，我们的行动在文书工作之外产生了反响。依赖它们的人正在等待切实的解决办法。
Euractiv:在这方面，您对立法的建议是什么?
Inka:我们提出了一种适应性的方法，而不是将每一个细节都严格地编入法律。让我们创建一个允许学习和进化的框架。灵活性对于保持可预测性，同时避免过度僵化的陷阱至关重要。如果事情出了差错，对所有相关人员来说后果可能都很严重。
[作者:Nicole Verbeeck编辑:Brian Maguire | Euractiv的倡导实验室]
